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干细胞医疗:为何走不出最后一步?

发布时间:2015-11-30

在搜索引擎键入“干细胞”“脐带血”“胎盘储存”这样的关键词,返回的结果全是问号:干细胞治疗可靠吗?脐带血有必要保存吗?小孩儿的胎盘有用吗?诸如此类,莫衷一是。

今天,越来越多的人认识“干细胞”这个名词,也越来越多的人开始关注“干细胞”的临床应用。究其原因,人们隐隐约约感觉到,干细胞“能救命”。

干细胞的确能救命。国家干细胞工程技术研究中心主任、中国医学科学院血液学研究所教授韩忠朝在中国科学报社举办的首期“干细胞媒体沙龙”上分享了一个小故事:2011年日本福岛核电站核泄漏事故发生后,核电站所有工作人员都被要求提前抽取一些自己的干细胞储存起来,万一再次发生核泄漏,就用自己的干细胞救命。

然而,尽管干细胞技术在临床上的应用代表着医学发展的一大方向,也蕴含着治愈多种疑难杂症的希望,但是近年来干细胞从实验室走向临床应用的“最后一公里”走得并不顺畅。这其中,既包括脐带血存储频遭质疑,也包括被科学家寄予厚望的“围产期干细胞”无可施展的困局。

脐带血储存的短板

今年4月份,《上海商报》报道了一位8个月大的白血病宝宝不能使用自体脐带血的案例,给自体脐带血存储蒙上一层阴影。专家解释称,1岁以内幼儿患白血病,“一般会推测是先天性的”,在这种情况下,一般不主张使用自体脐带血干细胞。

这一说法得到了中国医学科学院血液学研究所儿科学教授、儿童血液病诊疗中心主任竺晓凡的证实。她指出,自体脐带血造血干细胞移植确有自救作用,但与其他治疗方法一样具有一定的适应症,并非适合任何疾病的治疗,如果“脐带血本身就有问题”,那么对于这种先天性疾病,脐带血就“不能用”。

著名血液病专家、中国医学科学院血液学研究所教授钱林生曾表示,在小儿血液病领域,自体脐带血储存作为一种治疗方法虽然可用,但临床上应用并不广泛,“利用率可能不到十万分之一”。

韩忠朝给出了具体数字:目前我国脐带血存储接近50万份,但真正用于自体疾病治疗的不超过10例。

脐带血自体利用率如此之低,先天性遗传原因(脐血库在用户存储脐带血时需征询家族遗传病史)只是很小的一个方面,造成脐带血不能广泛使用更重要的原因在于,脐带血中干细胞数量太少,仅能满足体重在30千克以下的孩童使用,超过这个范围,“治疗效果会很差”。

国际公认的标准是,脐带血有核干细胞数量至少达到2.0×107才能对应用于1公斤左右体重的人,而一次性脐带血存储的有核细胞数量一般在3.0×108左右甚至更低。这对于成人而言,数量显然是远远不够的。

“一般这时候大夫不会采用脐带血作为首选,而是采用外周血、父母骨髓来源的干细胞(做移植治疗)。”韩忠朝说,脐带血中造血干细胞的数量“限制了它不可能用于很多病的治疗”。

在理论上,脐带血造血干细胞的数量能够通过人工技术实现扩增,不过,人为扩增既要保证干细胞数量增加又不分化成功能细胞,难度较大,目前尚未见报道有成熟的、用于人体干细胞的扩增技术。

间充质干细胞点燃新希望

竺晓凡介绍说,造血干细胞移植疗法对一些白血病、再生障碍性贫血等疾病方面的确有较好的治疗效果。并且,由于造血干细胞是国人“认识”最早的干细胞,故其在人们心目中地位很高。随着人们发现脐带血中也含有造血干细胞,世界上首家脐血造血干细胞库很快建成。到2000年,国内也建起了几个脐血造血干细胞库。

存储脐带血的价值,在于它是造血干细胞的一个来源。不过,人们很快发现了脐带血中的造血干细胞的数量短板。直到在对造血干细胞的发育过程与调控机制的研究中,国内学者率先发现原来胎盘组织中也含有大量的造血干细胞,并一致认为胎盘是临床移植用造血干细胞的一个新的来源。


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